摘要：目的評(píng)價(jià)國(guó)產(chǎn)甲磺酸伊馬替尼(商品名昕維)治療新診斷兒童慢性髓系白血病慢性期(chronic phase of chronic myeloid leukemia,CP-CML)的早期血液學(xué)、細(xì)胞遺傳學(xué)、分子學(xué)反應(yīng)和安全性。方法收集35例從2014年1月至2018年1月在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院初次確診CP-CML的患兒,給予甲磺酸伊馬替尼260~340 mg/m2,1次/d治療,根據(jù)藥物種類分為國(guó)產(chǎn)仿制藥(昕維)組和進(jìn)口原研藥(格列衛(wèi))兩組,國(guó)產(chǎn)仿制藥(昕維)治療組20例,原研藥(格列衛(wèi))治療組15例,隨訪至2018年5月。對(duì)比進(jìn)口原研藥,評(píng)價(jià)國(guó)產(chǎn)仿制藥治療CML患者3、6、12個(gè)月時(shí)的血液學(xué)、細(xì)胞遺傳學(xué)和分子學(xué)反應(yīng)及安全性。結(jié)果 35例初診CP-CML患兒中位年齡10歲(1~16歲),其中男性18名,女性17名。治療3個(gè)月時(shí),國(guó)產(chǎn)仿制藥組患兒完全血液學(xué)反應(yīng)(complete hematologic responses,CHR)率為75%(15/20);80%(16/20)獲得主要細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)(minor cytogenetic response,MCyR),45%(9/20) BCR-ABL轉(zhuǎn)錄本水平≤10%。治療6個(gè)月時(shí),CHR率為94%(15/16);完全細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)(complete cytogenetic response,CCyR)為62. 5%(10/16);43. 8%(7/16) BCR-ABL≤1%。治療12個(gè)月時(shí),CCyR為92. 3%(12/13);77%(10/13) BCR-ABL≤0. 1%,對(duì)比進(jìn)口原研藥,差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P> 0. 05)。15%(3/20)不良反應(yīng)為血液學(xué)不良反應(yīng),無嚴(yán)重Ⅳ級(jí)不良反應(yīng);非血液學(xué)不良反應(yīng)依次為疼痛35%(7/20),消化道癥狀25%(5/20),水腫15%(3/20),不明原因發(fā)熱10%(2/20),乏力5%(1/20),皮疹5%(1/20)。治療3個(gè)月,國(guó)產(chǎn)仿制藥CCyR略低于原研藥(P=0. 021),差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P> 0. 05)。不良反應(yīng)易控制,無藥物毒性相關(guān)性死亡。結(jié)論國(guó)產(chǎn)甲磺酸伊馬替尼初始治療新診斷兒童CP-CML的早期血液學(xué)、細(xì)胞遺傳學(xué)和分子學(xué)反應(yīng)良好,安全可靠,本研究尚未發(fā)現(xiàn)國(guó)產(chǎn)仿制藥與原研藥在療效和安全性上有明顯差別。