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堿基編輯技術(shù)的發(fā)展與應(yīng)用

作者:王麗潔; 王瀟; 楊力; 陳佳 上海科技大學(xué)生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院; 上海201210; 中國(guó)科學(xué)院-馬普學(xué)會(huì)計(jì)算生物學(xué)伙伴研究所、中國(guó)科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院營(yíng)養(yǎng)與健康研究院; 上海200031; 中國(guó)科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心; 上海200031

摘要:堿基編輯技術(shù),以CRISPR/Cas系統(tǒng)為平臺(tái),引導(dǎo)胞嘧啶脫氨酶或腺嘌呤脫氨酶至特定的基因組靶點(diǎn),產(chǎn)生靶向性的C至T或者A至G的堿基轉(zhuǎn)換。自堿基編輯技術(shù)問世以來,全球多個(gè)科研團(tuán)隊(duì)通過優(yōu)化改進(jìn)得到了一系列高精準(zhǔn)性、廣靶向性、小編輯框、普適性的堿基編輯器。在應(yīng)用方面,堿基編輯器能夠在人體細(xì)胞、動(dòng)植物細(xì)胞以及胚胎中進(jìn)行高效的堿基轉(zhuǎn)換,在治療人類遺傳病、構(gòu)建動(dòng)物疾病模型、植物育種等方面具有巨大的應(yīng)用潛能。本文就堿基編輯技術(shù)的發(fā)展、優(yōu)化和應(yīng)用等方面進(jìn)行綜述和展望。

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