摘要：近年來,基因治療領(lǐng)域捷報頻傳,在遺傳疾病和腫瘤等疾病的治療方面多個基因和細胞治療藥物獲批上市,更有一批新藥將在2~3年內(nèi)上市,為患者帶來革命性的治療方案。相對于傳統(tǒng)的外源基因?qū)氲幕蛑委煵呗远?基因編輯技術(shù)能實現(xiàn)基因組片段高效而精確的修復(fù)、插入和剔除,有望顯著提高基因治療的持久性和安全性。以鋅指核酸酶(zinc finger nuclease, ZFNs)、轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應(yīng)核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALEN)、規(guī)律成簇的間隔短回文重復(fù)CRISPR/Cas核酸酶(clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPRassociated systems, CRISPR/Cas)為代表的基因編輯技術(shù)蓬勃發(fā)展為細胞治療領(lǐng)域帶來開創(chuàng)性突破。該文將重點回顧基因編輯技術(shù)應(yīng)用于細胞治療的不同策略,探討其在細胞治療中的特點、應(yīng)用前景、機遇和挑戰(zhàn),以期為基因編輯技術(shù)向細胞治療的臨床轉(zhuǎn)化提供參考。